Diagnózy a syndromyDiagnózy a syndromy neformalizované

Galaktosémie - kompendium

AJCRX

Galaktosémie je vrozená porucha metabolismu sacharidů. Mléko obsahuje laktózu, která je ve střevě hydrolyzována na galaktózu a glukózu. Galaktóza je pak činností několika enzymů přeměněna na glukózu. Galaktosémie je dědičná porucha konverze galaktózy na glukózu. U těchto pacientů po podání mléka dochází ke zvýšení sérové koncentrace galaktózy, popř. dalších meziproduktů. Klinická manifestace závisí na místě defektu.

 

Klasická galaktosémie  je autosomálně recesivní porucha, způsobená chyběním enzymu galaktoso‑1‑fosfát-uridil-transferázy. Po narození během několika dnů nebo týdnů po podání mléčné stravy dochází ke žloutence, zvracení, růstové retardaci, hepatomegalii, poškození ledvin s proteinurií a aminoacidurií, může dojít k rozvoji ascitu a otoků. Tyto poruchy jsou způsobeny intracelulární akumulací galaktózo-1-fosfátu, který narušuje četné metabolické pochody. Rovněž bývá katarakta, způsobená zřejmě osmotickým efektem galaktitolu.

 

Laboratorní diagnóza vychází z přítomnosti neglukózových redukujících substancí (galaktózy a galaktózo-1-fosfátu) v moči. Diagnózu lze potvrdit ověřením defektu enzymu v erythrocytech. Při podezření na galaktosémii již prenatálně (výskyt v rodině), může být diagnóza stanovena při narození potvrzením snížené aktivity enzymu a zvýšené koncentrace galaktózo-1-fosfátu v erythrocytech pupečníkové krve. Z diety je nutné vyloučit mléko a mléčné potraviny. Dietní restrikce galaktózy by měla být celoživotní.

 

 

 

Pavel Živný

.