Odborné textyRepetitorium - klinická genetikaRepetitorium - poruchy metabolismu

Genetické poradenství u dědičných metabolických poruch

EKAAA

Genetické poradenství u dědičných metabolických poruch

 

Rodinám, ve kterých byla diagnostikována DMP, má být poskytnuto genetické poradenství.

V rámci genetického poradenství: ověřujeme stanovenou diagnózu DMP u probanda, případně doporučíme její potvrzení na další úrovni; stanovujeme riziko heterozygocie nebo homozygocie konzultandů a pokud to lze, zajistíme jejich vyšetření k stanovení heterozygocie nebo homozygocie (obvykle za použití enzymologických nebo molekulárně genetických metod při znalosti patogenních mutací probanda);  stanovujeme riziko postižení plodu a  zajišťujeme prenatální vyšetření. 

Výhodou je, když je první porada prekoncepční a je dostatek času k zajištění potřebných vyšetření. 

 

Prenatální vyšetření

Cílem prenatální diagnostiky je zjistit, jestli je plod postižen DMP, která se v geneticky rizikové rodině vyskytuje. Pokud není DMP kausálně léčitelná a prenatální diagnostika je možná, je prenatální vyšetření indikováno při riziku postižení plodu DMP vyšším než je riziko prenatálního vyšetření.

Pokud je jeden z konzultandů heterozygotem pro určitou DMP, u jeho partnera se často nedá heterozygocie dostupnými (obvykle enzymologickými) metodami potvrdit ani vyloučit. Při výpočtu rizika proto použijeme celopopulační riziko. Riziko postižení plodu je pak obvykle na nebo pod rizikem prenatálního vyšetření. Konzultanti však často i nízké riziko považují za významné a bývají velmi stresováni obavami, že jejich dítě bude mít DMP diagnostikovanou v rodině. Proto akceptujeme i psychologickou indikaci k prenatální diagnostice, pokud lze prenatální diagnostiku DMP provést (je možné u DMP diagnostikovatelných prenatálně enzymologickými metodami a vyšetřením metabolitů v plodové vodě). 

 

Předpoklady úspěšnosti prenatální diagnostiky DMP:

1. v geneticky rizikové rodině byla u probanda stanovena správná diagnóza DMP

2. tuto DMP je možné prenatálně diagnostikovat

3. existuje vysoké riziko postižení plodu touto DMP

 

Prenatální diagnostika může probíhat:

1. stanovením koncentrace metabolitů v plodové vodě

2. stanovením aktivity enzymu v buňkách plodové vody nebo choriových klků

3. molekulárně genetickými metodami

4. event. histologickými a histochemickými metodami

 

Výběr optimální metody pro prenatální diagnostiku závisí na konkrétní DMP a na úrovních, na jakých byla diagnóza u probanda potvrzena. Odběr materiálu na prenatální diagnostiku se provádí v 1. nebo 2. trimestru gravidity. Pokud je to diagnosticky možné, provádí se odběr na konci 1. trimestru.

Rodině je s výsledky prenatálního vyšetření poskytnuta další genetická konzultace.

Pro specifickou problematiku prenatální diagnostiky u mitochondriálních onemocnění odkazujeme na příslušnou kapitolu.

 

V letech 1996-2005 bylo v Ústavu DMP provedeno 100 prenatálních vyšetření. Více než 75% bylo vzhledem k vysokému riziku postižení plodu provedeno vyšetřením choriových klků. Vyšetření byla provedena metodami enzymologickými (72%), molekulárně genetickými (26%), vyšetřením metabolitů (16%), kombinací více metod bylo provedeno 36% vyšetření. Nejvíce prenatálních vyšetření bylo provedeno pro riziko lysozomálních poruch (přibližně 75%, z toho 46% pro  riziko některého typu mukopolysacharidózy).

  

Další informace

 

Eva Košťálová

recenze Viktor Kožich