Diagnózy a syndromyDiagnózy a syndromy neformalizované

Syndrom hyperamonémie-hyperornithinémie-homocitrulinémie (HHH syndrom)

LUAEW

Syndrom hyperamonémie-hyperornitinémie-homocitrulinémie (HHH syndrom) je dědičná porucha metabolismu, která se řadí mezi vrozené hyperamonémie.

Podkladem je defekt transportního proteinu pro ornitin a citrulin v mitochondriální membráně.

Synonyma: Solute carrier family 25 A15 (SLC25 A15, ORNT1), Hyperornothinemia-hyperammonemia-homocitrullinuria (HHH) syndrome, Ornithine translocase deficiency

McKusick (OMIM): 238970

Chromozomální lokalizace: 13q14

Dědičnost: autozomálně recesivní

Defekt enzymu: EC 6.3.4.16, EC 4.1.1.17

Výskyt: vzácný 

 

Klinický obraz: mezi základní známky patří zvracení, křeče, mentální retardace, koagulopatie, u nejtěžších forem letargie, hypotonie, kóma a častou pozdní komplikací je progresivní spastická paraparéza.

Laboratorní diagnostika: hyperornitinémie, hyperamonémie, zvýšené vylučování kyseliny orotové a homocitrulinu močí.

 

Literatura

Physician’s Guide to the Laboratory Diagnosis of Metabolic Diseases. 2nd Edition. Eds. N. Blau, M. Duran, M. E. Blaskovics, K.M. Gibson. Springer Verlag, Berlin Heidelberg, 2003. ISBN 3-540-42542-x.

 

Další informace

 

Jiřina Lukášková