Diagnózy a syndromyDiagnózy a syndromy neformalizované

Hemofilie B

AJECF

 

Hemofilie B je krvácivé onemocnění spojené s geneticky determinovaným poklesem hladiny faktoru IX.  Dědičnost je recesivní, vázaná na X chromosom.

Klasifikace: OMIM 306900

 

Laboratorní diagnostická kriteria

  • Pokles hladiny FIX
  • Prodloužení Aktivovaného parciálního tromboplastinového času
  • Normální tromboplastinový čas
  • Normální počet trombocytů
  • Normální funkce trombocytů
  • Mutace genu pro FIX

 

Při tomto onemocnění vázne sekundární hemostáza, primární hemostáza je intaktní. Ke krvácení dojde tedy až poté, co je fyziologickými procesy lyzováno primární koagulum, které bezprostředně po poranění krvácení zastaví.

 

Tíže projevů je závislá na hladině faktoru IX. Těžká hemofilie s FIX pod 0,01 (1%) je provázena spontánním krvácením do kloubů a svalů, méně často se objevuje hematurie, krvácení do GIT, krvácení do CNS. Je snadná tvorba hematomů v podkoží, slizniční krvácení nebývají příliš častá.  Lehčí formy s vyššími hladinami FIX mají méně spontánních krvácivých komplikací se stejnou lokalizací jako formy těžké, často bývá v předchorobí drobný úrazový mechanismus. I nejlehčí formy hemofilie se projeví pozdním krvácením po chirurgickém nebo stomatochirurgickém zákroku. Opakovaná krvácení do pohybového systému vedou k trvalým poškozením a ke snížení mobility nemocných.

 

Léčba je symptomatická - podávání koncentrátů FIX.  Nebezpečím substituční léčby je možnost imunitně navozené tvorby inhibitoru FIX, který  snižuje účinnost léčby natolik, že musí být podávány koncentráty zasahující na jiné úrovni koagulace (FEIBA - aktivované faktory protrombinového komplexu, Novo Seven - rekombinantní FVIIa).

 

V rodinách s výskytem hemofilie B je potřebné vyhledávání žen přenašeček DNA analýzou a prenatální diagnostika plodu těchto žen.

 

 

Literatura

Penka M. a kolektiv: Neonkologická hematologie.  Grada, 2001

 

 

Další informace

Vrozené vývojové vady

Fyziologie a patologie gravidity a plodu

Hemostáza

 

Eva Fenclová

.