Diagnózy a syndromyDiagnózy a syndromy neformalizované

Defekt transportu mastných kyselin s dlouhým řetězcem

AJEIR

Defekt transportu mastných kyselin s dlouhým řetězcem je dědičná metabolická porucha, která se řadí mezi poruchy oxidace mastných kyselin na úrovni aktivního transportu mastné kyseliny do buňky.

Synonyma: Defect in transport of long-chain fatty acids, LCFA transporter defect

McKusick (OMIM): 603376

Chromozomální lokalizace: ?

Výskyt: velmi vzácný

 

Mezi základní příznaky patří neketotická hypoglykémie a akutní jaterní selhání. V buňkách je výrazně snížen obsah dlouhých mastných kyselin.

 

Podkladem je defekt transportu mastných kyselin s dlouhým řetězcem přes cytoplazmatickou membránu v důsledku mutace v některém z genů pro proteiny přenášející mastné kyseliny (fatty acid transporter protein, FATP).

 

Literatura

Physician’s Guide to the Laboratory Diagnosis of Metabolic Diseases. 2nd Edition. Eds. N. Blau, M. Duran, M. E. Blaskovics, K. M. Gibson. Springer Verlag, Berlin Heidelberg, 2003. ISBN 3-540-42542-x.

 

The Metabolic and Molecular Bases of Inherited Disease, 8th Edition by Charles R. Scriver, Artur L. Beaudet, William S. Sly and David Valle, Mc Graw-Hill Companies, USA 2001. ISBN 0-07-116336-0

 

Další informace

 

Antonín Jabor, Petr Chrastina