Diagnózy a syndromyDiagnózy a syndromy neformalizované

Glykogenóza, typ V

KSABD

Glykogenóza typu V je dědičná porucha metabolismu, porucha degradace glykogenu ve svalu

Synonyma: Glycogen storage disorder 5 (McArdle), GSD V, nemoc McArdleova, deficit svalové fosforylázy

McKusick (OMIM): 232600

Chromozomální lokalizace: 11q13

Defekt enzymu: E.C.2.4.1.1

 

Podkladem je defekt myofosforylázy.

Klinický obraz: postupně se prohlubující svalová slabost, křeče a svalové atrofie,. První příznaky se mohou objevit již ve školním věku, většinou ale později - ve 3. - 4.dekádě. V atace myoglobinurie je pacient ohrožen rizikem selhání ledvin.

Laboratorní nálezy: myoglobinurie, zvýšená koncentrace myoglobinu v séru, zvýšená aktivita svalových enzymů v séru, po fyzické zátěži ani při semiischemickém testu nestoupá koncentrace laktátu v krvi

 

Literatura

The Metabolic and Molecular Bases of Inherited Disease, 8th Edition by Charles R. Scriver, Artur L. Beaudet, William S. Sly and David Valle, Mc Graw-Hill Companies, USA 2001. ISBN 0-07-116336-0

 

Physician’s Guide to the Laboratory Diagnosis of Metabolic Diseases. 2nd Edition. Eds. N. Blau, M. Duran, M. E. Blaskovics, K.M. Gibson. Springer Verlag, Berlin Heidelberg, 2003. ISBN 3-540-42542-x.

 

Další informace

·          ENC: Dědičné poruchy metabolismu

·          Poruchy metabolismu sacharidů a glykogenu

 

Sylvie Šťastná, Marta Kalousová