Diagnózy a syndromyDiagnózy a syndromy neformalizované

Galaktosémie z deficitu uridindifosfát-glukóza-4-epimerázy

KSACE

Galaktosémie z deficitu aktivity uridindifosfát-galaktóza-4-epimerázy je dědičná porucha metabolismu galaktózy.

Synonyma: UDP-galaktose-4-epimerase deficiency, galaktosémie z deficitu epimerázy (GALE)

McKusick (OMIM): 230350

Chromozomální lokalizace: 1p36-p35

Defekt enzymu: EC.5.1.3.2.

 

Klinický obraz: existují 2 formy: 1. generalizovaný deficit připomíná klasickou galaktosémii, 2. parciální (periferní) deficit má průběh benigní, bez klinických příznaků

Laboratorní nálezy: u generalizovaného deficitu nálezy mohou být jako u klasické galaktosémie

 

Literatura

The Metabolic and Molecular Bases of Inherited Disease, 8th Edition by Charles R. Scriver, Artur L. Beaudet, William S. Sly and David Valle, Mc Graw-Hill Companies, USA 2001. ISBN 0-07-116336-0

 

Physician’s Guide to the Laboratory Diagnosis of Metabolic Diseases. 2nd Edition. Eds. N. Blau, M. Duran, M. E. Blaskovics, K.M. Gibson. Springer Verlag, Berlin Heidelberg, 2003. ISBN 3-540-42542-x.

 

Další informace

·         ENC: Dědičné poruchy metabolismu

·         Poruchy metabolismu sacharidů a glykogenu

 

Sylvie Šťastná, Marta Kalousová