Diagnózy a syndromyDiagnózy a syndromy neformalizované

Deficit acyl-CoA oxidázy

KSAEM

Deficit acyl-CoA oxidázy je dědičná metabolická porucha, která se řadí mezi peroxizomální poruchy metabolismu do poruch peroxizomální b-oxidace.

Synonyma: Acyl-CoA oxidase deficiency (pseudoneonatal adrenoleukodystrophy), pseudoneonatal adrenoleukodystrophy, psedoneonatální adrenoleukodystrofie

Klasifikace (Blau, 2003): 25.9

McKusick (OMIM): 264470

Chromozomální lokalizace: 17q25

Defekt enzymu: E.C.1.3.3.6

Podkladem je defekt stright-chain acyl-CoA: oxidázy.

Klinické symptomy:  kraniofaciální dysmorfie, neurologické abnormality, jaterní dysfunkce podobně jako u neonatální adrenoleukodystrofie. Peroxizomy jsou ovšem přítomny a dokonce ve zvýšeném množství.

Laboratorní nálezy:v plazmě je zvýšena koncentrace kyseliny hexakosanové (C26:0); koncentrace kyseliny trihydroxycholestanové, fytanové a pristanové a koncentrace plazmalogenů v erytrocytech jsou normální.

 

Literatura

Physician’s Guide to the Laboratory Diagnosis of Metabolic Diseases. 2nd Edition. Eds. N. Blau, M. Duran, M. E. Blaskovics, K.M. Gibson. Springer Verlag, Berlin Heidelberg, 2003. ISBN 3-540-42542-x.

 

The Metabolic and Molecular Bases of Inherited Disease, 8th Edition by Charles R. Scriver, Artur L. Beaudet, William S. Sly and David Valle, Mc Graw-Hill Companies, USA 2001. ISBN 0-07-116336-0

 

Další informace

 

Marta Kalousová, Daniel Přibyl, Eva Košťálová