Diagnózy a syndromyDiagnózy a syndromy neformalizované

Syndrom pseudo-Zelwegerův

KSAEN

Deficit peroxizomální 3-oxoacyl-CoA thiolázy je dědičná metabolická porucha, která se řadí mezi peroxizomální poruchy metabolismu.

Synonyma: Peroxisomal 3-ketothiolase deficiency (pseudo-Zelweger syndrome), pseudo-Zelweger syndrome, pseudo-Zelwegerův syndrom

Klasifikace (Blau, 2003): 25.11

McKusick (OMIM): 261510

Chromozomální lokalizace: 3p23-p22

Defekt enzymu: E.C.2.3.1.154

 

Mezi základní známky patří pravděpodobně projevy podobné Zelwegerovu syndromu. Choroba byla zatím popsána pouze u jednoho pacienta a její přesná definice zatím není zcela jasná. V plasmě jsou zvýšeny koncentrace kyseliny hexakosanové (C26:0), koncentrace plasmalogenů v erytrocytech je v normě.

Podkladem je defekt peroxizomální thiolázy 1 (pTh1).

 

Literatura

Physician’s Guide to the Laboratory Diagnosis of Metabolic Diseases. 2nd Edition. Eds. N. Blau, M. Duran, M. E. Blaskovics, K.M. Gibson. Springer Verlag, Berlin Heidelberg, 2003. ISBN 3-540-42542-x.

 

Další informace

 

Marta Kalousová, Daniel Přibyl