Diagnózy a syndromyDiagnózy a syndromy neformalizované

Deficit 3-fosfoglycerát dehydrogenázy (PGDH)

LUADD

Deficit 3-fosfoglycerát dehydrogenázy;

Definice: dědičná metabolická porucha biosyntézy serinu

Synonyma: 3-phosphoglycerate dehydrogenase deficiency; PGDH deficiency

Klasifikace (Blau, 2003): 3.4

McKusick (OMIM): 601815

Chromozomální lokalizace: 1q12

Defekt enzymu: 1.1.1.95; 3-fosfoglycerát dehydrogenáza

 

Dědičnost: AR

Výskyt: velmi vzácný, v ČR dosud nezachycen

Klinické symptomy: kongenitální mikrocefalie, psychomotorická retardace, křeče, někdy dráždivost, kvadruspasticita, nystagmus, katarakta, hypogonadismus.

Laboratorní nálezy:

nalačno: ¯(S,)L_Ser, (¯S,L_Gly); ¯aktivita PGDH ve fibroblastech

MR mozku může ukázat hypomyelinizaci.

Léčba: suplementace L-serinem, event. kombinace s glycinem

 

Literatura

Physician’s Guide to the Laboratory Diagnosis of Metabolic Diseases. 2nd Edition. Eds. N. Blau, M. Duran, M. E. Blaskovics, K.M. Gibson. Springer Verlag, Berlin Heidelberg, 2003. ISBN 3-540-42542-x.

 

The Metabolic and Molecular Bases of Inherited Disease, 8th Edition by Charles R. Scriver, Artur L. Beaudet, William S. Sly and David Valle, Mc Graw-Hill Companies, USA 2001. ISBN 0-07-116336-0

 

Další informace

·        ENC: Dědičné poruchy metabolismu

·        Poruchy metabolismu glycinu a serinu

 

Radko Souček, Jiřina Lukášková, , Eva Košťálová