Diagnózy a syndromyDiagnózy a syndromy neformalizované

Deficit delta-pyrrolin-5-karboxylát syntázy

LUAEX

Deficit delta-pyrrolin-5-karboxylátsyntázy;

Δ1-pyrrolin-5-karboxylát syntáza katalyzuje (za přítomnosti ATP a NADPH) základní krok metabolismu, kde jsou prolin, ornithin a arginin syntetizovány z glutamátu.

OMIM: 138250

Defekt: nemá EC number; Δ1-pyrrolin-5-karboxylát syntháza

Chromozomální lokalizace: 10q24.3

Dědičnost: AR

Výskyt: velmi vzácný, v ČR dosud nezachycen

Věk manifestace: neonatální

 

Klinické projevy: progresivní neurodegenerace, hyperlaxita kloubů, hyperelasticita kůže, svalová hypotonie, neprospívání, katarakty.

Laboratorní diagnostika: mírné zvýšení hladiny amoniaku v krvi na lačno; snížené hladiny prolinu,

citrulinu a ornitinu v séru.

Diferenciální diagnostika: poruchy cyklu močoviny

 

Literatura

Physician’s Guide to the Laboratory Diagnosis of Metabolic Diseases. 2nd Edition. Eds. N. Blau, M. Duran, M. E. Blaskovics, K.M. Gibson. Springer Verlag, Berlin Heidelberg, 2003. ISBN 3-540-42542-x.

 

Další informace

 

Radko Souček, Jiřina Lukášková