Odborné textyRepetitorium - klinická genetikaRepetitorium - poruchy metabolismu

Poruchy metabolismu iminokyselin

RSAAB

Poruchy metabolismu iminokyselin

 

Název

Defekt

OMIM

Deficit delta-pyrrolin-5-karboxylát syntázy

Δ1--pyrrolin-5-karboxylát syntháza

138250

Hyperprolinémie typu I

prolin oxidáza

239500

Hyperprolinémie typu II

Δ1--pyrrolin-5-karboxylát dehydrogenáza

239510

Hyperhydroxyprolinémie

hydroxyprolin oxidáza

237000

Iminoglycinurie familiární

ledvinný tubulární transportér glycinu a iminokyselin

242600

 

První, třetí a čtvrtý uvedený defekt byly ve světě popsány na několika málo jedincích, ostatní dva jsou poměrně častější. Společným rysem těchto autozomálně recesivně děděných poruch je abnormální koncentrace iminokyselin v tělesných tekutinách. První resp. třetí se projevují symptomy na pojivových tkáních resp. neurologickými příznaky, oba od neonatálního věku. Ostatní jmenované jsou bez prokázané souvislosti mezi defektem a někdy pozorovaným fenotypem, některými autory jsou považovány za benigní. Mutační analýza je možná, prenatální diagnostika není popsána. Léčba prvního a třetího uvedeného defektu s ovlivněním některých symptomů je možná, u ostatních se o léčbě neuvažuje.

Někteří autoři tuto skupinu uvádí společně s defekty metabolismu GABA, glycinu a serinu; dále zařazují deficit prolidázy; familiární iminoglycinurie je někdy diskutována s poruchami transcelulárního transportu aminokyselin.

 

Literatura

Physician’s Guide to the Laboratory Diagnosis of Metabolic Diseases. 2nd Edition. Eds. N. Blau, M. Duran, M. E. Blaskovics, K.M. Gibson. Springer Verlag, Berlin Heidelberg, 2003. ISBN 3-540-42542-x.

 

The Metabolic and Molecular Bases of Inherited Disease, 8th Edition by Charles R. Scriver, Artur L. Beaudet, William S. Sly and David Valle, Mc Graw-Hill Companies, USA 2001. ISBN 0-07-116336-0

 

Další informace

 

Radko Souček