Hesla a pojmyHESLAHesla - *

Monoklonální gamapatie: amyloidóza

MEACM

Amyloidóza představuje heterogenní skupinu onemocnění, jejichž společným znakem je vznik extracelulárních depozit v nejrůznějších orgánech, stěnách cév i extracelulárním prostoru. Základem amyloidu je vždy definovaný proteinový prekurzor, původně solubilní (lehké nebo modifikované těžké řetězce monoklonálních imunoglobulinů, SAA protein, transthyretin, b2-mikroglobulin aj.), podle kterého je založena současná klasifikace amyloidóz (Tab I.)

 

Tab.I. Klasifikace amyloidóz podle amyloidogenního produktu:

 

prekursorový protein

typ amyloidu

POSTIŽENÍ systémové/

lokální

klinické příznaky

L řetězce

AL

S,L

myelomová a primární amyloidóza

H řetězce

AH

 

amyloidóza při HCD

SAA protein

AA

S

sekundární amyloidóza

Transthyretin

ATTR

S

dědičná amyloidóza (familiární polyneuropatie, kardiomyopatie),

senilní amyloidóza

beta-2-mikroglobulin

A beta

 

dialyzační amyloidóza

cystatin C

A cys

 

amyloidóza s hereditárním mozkovým krvácením

proteinový prekurzor A b

A b-PP

L

Alzheimerova choroba

fibrinogen A

A fib

 

hereditární renální amyloidóza

lysozym

A lys

 

hereditární systémová amyloidóza

 

(zkráceně podle GERTZ, MA., Amyloidosis, ASU Education Programm Book, 1999, P. 340)

Podobná je i klasifikace dle Bull. WHO, 1993, 71, 105)

 

Všechny typy amyloidu obsahují specifický proteinový prekurzor a uniformní amyloidovou komponentu P (Serum Amyloid Protein, SAP), jejímž cirkulujícím prekurzorem je protein ze skupiny pentraxinů příbuzný CRP. Jeho funkcí je nejspíše ochrana před autoantigeny proti jadernému chromatinu a podpora imunitních funkcí. Sám o sobě je extrémně rezistentní k proteolýze; po navázání na proteinový prekurzor zřejmě zhoršuje jeho schopnost proteolýzy. Proteinový prekurzor je v amyloidovém depozitu v pozměněné formě; je možné, že se jedná o výsledek nedokonalé a neúplné proteolýzy se vznikem špatně rozpustného proteinu. Další součástí amyloidových depozit, které se podílejí na přeměně původně solubilního prekurzoru na nesolubilní,  jsou některé apolipoproteiny (E,J), glykosaminoglykany a faktory usnadňující tvorbu amyloidových depozit. Glycidové a glykoproteanové složky se barví jodem; podle nich vznikl název amyloidu.

Ve světelném mikroskopu mají amyloidová depozita amorfní tvar a barví se eosinofilně, při barvení kongo-červení se znázorňují červeně a v polarizovaném světle mají jasně zelený dvojlom. Při elektronoptické mikroskopii mají všechny amyloidy fibrilární, nevětvící se strukturu v beta konfiguraci.

Patogeneze tvorby amyloidu není zcela jasná, dochází k ní u různých klinických stavů, základem je však pravděpodobně zvýšená produkce (lehké řetězce, SAA protein), snížená exkrece (těžké řetězce) primárně patologická struktura (lehké řetězce) amyloidogenního produktu s následnou rezistencí k proteolýze.

 

V zásadě lze amyloidózu u monoklonálních gamapatiích dělit do dvou odlišných skupin:

- u klinicky nepochybného myelomu, výjimečně u jiné formy maligního imunocytomu s produkcí monoklonálních imunoglobulinů (Waldenströmova makroglobulinémie, chronická lymfatická leukémie, lymfomy, choroby těžkých řetězců). U amyloidózy při monoklonálních gamapatiích jsou prekurzorem amyloidu většinou variabilní části volných monoklonálních lehkých řetězců (L-amyloidóza), výjimečně atypicky modifikované monoklonální těžké řetězce (H-amyloidóza). Není známo, že by prekurzorem amyloidu mohly být kompletní monoklonální imunoglobuliny.

Přestože při autopsii je amyloid popisován až u 15 % myelomů; klinicky manifestní amyloidóza bývá u myelomu poměrně vzácná, téměř vždy se jedná o myelom s produkcí nebo současnou produkcí monoklonálních lehkých řetězců nebo jejich částí; poměr K a L typů je přibližně stejný jako u zdravých osob, tj. asi 2:1. V klinickém obraze dominuje symptomatologie základního onemocnění a postižení ledvin, často ve formě tzv. myelomové ledviny (viz odlitková nefropatie, myelomová ledvina) s renální insuficiencí, která může vést až k zařazení do chronického dialyzačního programu. Příčinou úmrtí je ve většině případů progrese a generalizace základního onemocnění.

 

- primární systémová L- (H-) amyloidóza u nemocných bez prokazatelných projevů myelomu, případně jiného maligního imunocytomu. Podkladem je patologický klonus, malý a s velmi pomalou proliferační kinetikou; jeho monoklonální produkt je však vysoce amyloidogenní. Depozita amyloidu, který obsahuje monoklonální lehké řetězce nebo jejich fragmenty, lze kromě mozku nalézt v kterémkoli orgánu včetně kostní dřeně, nejčastěji však v ledvinách, myokardu a periferních nervech.

V klinickém obraze dominuje orgánové postižení: poruchou funkce ledvin, s příznaky nefrotického syndromu nebo nejasného selhání ledvin, při postižení myokardu známkami městnavého srdečního selhání s diastolickou dysfunkcí, často se zachovalou ejekční frakcí levé komory; infiltrace stěny srdeční je někdy mylně interpretována jako hypertrofie, dále ortostatickou hypotenzí, makroglosií a postižením slinných žlaz;  přítomnost amyloidózy se může projevit hepatomegalií, zvětšením lymfatických uzlin.  Příčinou úmrtí je ve většině případů orgánové selhání, nejčastěji srdeční selhání.

 

Další informace

Monoklonální gamapatie

 

Jana Granátová

recenze Miroslav Engliš