Diagnózy a syndromyDiagnózy a syndromy neformalizované

Deficit dehydrogenázy 3-hydroxyacyl-CoA s krátkým řetězcem

SVADT

Deficit dehydrogenázy 3-hydroxyacyl-CoA s krátkým řetězcem je dědičná metabolická porucha, která se řadí mezi poruchy mitochondriální beta-oxidace mastných kyselin

Synonyma: Short-chain 3-hydroxyacyl-CoA dehydrogenase deficiency, SCHAD

McKusick (OMIM): 601609

Chromozomální lokalizace: 4q22-q26

Dědičnost: autozomálně recesivní

Výskyt: vzácný 

 

klinickém obraze bývají ataky ketotické hypoglykémie, v profilu organických kyselin v moči je ketonurie a pouze mírná dikarboxylová acidurie, nález v profilu acylkarnitinů v krvi při vyšetření MS/MS není diagnostický. Předpokládá se tkáňová enzymová specifita a dosud není známé kolik dehydrogenáz 3-hydroxyacyl-CoA s krátkým/středním řetězcem skutečně existuje. Mutace byly popsány pouze u jednoho pacienta..

Podkladem je deficit dehydrogenázy 3-hydroxyacyl-CoA s krátkým řetězcem.

 

Literatura

Physician’s Guide to the Laboratory Diagnosis of Metabolic Diseases. 2nd Edition. Eds. N. Blau, M. Duran, M. E. Blaskovics, K.M. Gibson. Springer Verlag, Berlin Heidelberg, 2003. ISBN 3-540-42542-x.

 

The Metabolic and Molecular Bases of Inherited Disease, 8th Edition by Charles R. Scriver, Artur L. Beaudet, William S. Sly and David Valle, Mc Graw-Hill Companies, USA 2001. ISBN 0-07-116336-0

 

Další informace

 

Vladimír Soška

recenze Petr Chrastina, Eva Hrubá