Diagnózy a syndromyDiagnózy a syndromy neformalizované

Glykogenóza, typ VII

KSABF

Glykogenóza typu VII je dědičná porucha metabolismu glykogenu ve svalové tkáni.

Synonyma: Glycogen storage disorder 7 (Tauri), GSD VII, Tauriho nemoc, deficit svalové fosfofruktokinázy

McKusick (OMIM): 232800

Chromozomální lokalizace: 12q13.3

Defekt enzymu: E.C.2.7.1.11

Podkladem je defekt svalové fosfofruktokinázy.

Klinické příznaky: Jsou podobné jako u glykogenózy typu V - při tělesné námaze svalová bolest, ztuhlost a křeče, event. i přechodná myoglobinurie. Klinické příznaky odeznívají a celková prognóza nemusí být špatná.

Laboratorní nálezy: podobné jako u GSD V, navíc bývá hemolytická anémie, obvykle mírná, kompenzovaná, často nenápadná, je třeba po ní cíleně pátrat

 

Literatura

The Metabolic and Molecular Bases of Inherited Disease, 8th Edition by Charles R. Scriver, Artur L. Beaudet, William S. Sly and David Valle, Mc Graw-Hill Companies, USA 2001. ISBN 0-07-116336-0

 

Physician’s Guide to the Laboratory Diagnosis of Metabolic Diseases. 2nd Edition. Eds. N. Blau, M. Duran, M. E. Blaskovics, K.M. Gibson. Springer Verlag, Berlin Heidelberg, 2003. ISBN 3-540-42542-x.

 

Další informace

·          ENC: Dědičné poruchy metabolismu

·          Poruchy metabolismu sacharidů a glykogenu

 

Sylvie Šťastná, Marta Kalousová